PARADIGMS

Disegno dello studio

Studio in doppio cieco, randomizzato, con controllo attivo, della durata di due anni verso interferone beta-1a in pazienti pediatrici affetti da SMRR**

**Fingolimod non è stato studiato in bambini di età inferiore a 10 anni

Studio clinico randomizzato in doppio cieco che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di fingolimod 0,25 mg o 0,5 mg (dose selezionata in base al peso corporeo) una volta al giorno rispetto a interferone intramuscolare (IM) beta-1a 30 mcg in 215 pazienti pediatrici di età compresa tra 10 e 18 anni affetti da SMRR
Caratteristiche al basale dei pazienti:
              1. Diagnosi di SMRR basata sulla definizione di consenso rivista per la SM pediatrica, che include i criteri di McDonald del 2010
              2. Punteggio EDSS: 0-5,5. Il punteggio mediano al basale era 1,5
              3. Pazienti precedentemente trattati o naïve al trattamento con almeno 1 recidiva nell’ultimo anno o 2 recidive nei 2 anni precedenti o evidenza di almeno 1 lesione Gd+
                in T1 alla RMI nei 6 mesi precedenti la randomizzazione
              4. Nessuna evidenza di SM progressiva o altre malattie del sistema immunitario o altre patologie demielinizzanti, encefalomielite disseminata acuta,
                     o neuromielite ottica
Endpoint primario: il tasso di recidiva annualizzato, definito come il numero medio di recidive confermate all’anno nel periodo di trattamento attivo
Endpoint secondario principale: Il tasso annualizzato di lesioni nuove o di recente aumento di volume rilevate alla RMI pesata in T2 rispetto al basale
Altri endpoint secondari:
              1. Effetto sulle lesioni Gd+ in T1 
              2. Sicurezza e tollerabilità
I pazienti dovevano rimanere presso il centro per almeno 6 ore dopo aver ricevuto la prima dose del farmaco dello studio (ovvero, monitoraggio della prima dose il Giorno 1). L’osservazione della prima dose includeva il monitoraggio dei segni vitali (frequenza cardiaca e pressione sanguigna), per i potenziali segni di bradicardia, ed elettrocardiogramma
Era consentita una precedente terapia con interferone-beta, dimetilfumarato o glatiramer acetato fino al momento della randomizzazione
Sono state eseguite valutazioni al basale e valutazioni neurologiche allo screening. Sono state effettuate ulteriori valutazioni neurologiche ogni 3 mesi e al momento di sospette recidive
Sono state eseguite valutazioni di RMI allo screening e ogni 6 mesi per tutta la durata dello studio

**Fingolimod non è stato studiato in bambini di età inferiore a 10 anni