PARADIGMS

研究设计

在 RRMS 儿童患者中比较干扰素 β-1a 的双盲、随机、活性药物对照两年研究**

**芬戈莫德尚未在 10 岁以下儿童中进行过研究

一项双盲、随机、临床试验，旨在比较芬戈莫德 0.25 mg 或 0.5 mg（根据体重选择的剂量）每日一次与肌内 (IM) 干扰素 β-1a 30 mcg 治疗 215 例 10 岁至 18 岁以下儿童 RRMS 的疗效和安全性
患者基线特征：
              1. RRMS 诊断基于经修订的儿童 MS 共识定义，其中包括 2010 年 McDonald 标准
              2. EDSS评分：0-5.5。基线时的中位评分为 1.5
              3. 既往经治或未经治疗的患者，在过去一年中至少有 1 次复发，或在过去 2 年内有 2 次复发，或至少 1 次 Gd+ 的证据
                 随机前 6 个月 MRI 提示有 T1 病灶
              4. 无进展性 MS 或其他免疫系统疾病或其他脱髓鞘疾病、急性播散性脑脊髓炎、
                或视神经炎的证据
主要终点：年化复发率，定义为活性治疗期间确认的每年复发的平均次数
关键次要终点：T2 加权 MRI 测得相较于基线的新发或新增大病灶的年化发生率
其他次要终点：
              1. 对 Gd+ T1 病灶的影响
              2. 安全性和耐受性
要求患者在接受第一剂研究药物后留在研究中心至少 6 小时（即第 1 天进行首次给药监测）。首次给药观察包括监测生命体征（心率和血压）、潜在心动过缓体征和心电图
允许既往使用干扰素-β、富马酸二甲酯或醋酸格拉替雷治疗，直至随机分组
筛选时进行基线评估和神经系统评估。每 3 个月和疑似复发时完成额外的神经系统评估筛选时进行 MRI 评估，且研究期间每 6 个月进行一次

**芬戈莫德尚未在 10 岁以下儿童中进行过研究